深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司
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β地中海贫血基因治疗产品(HGI-001)
利用改造的患者自体造血干细胞治疗输血依赖重症β地贫。
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α地中海贫血基因治疗产品(HGI-002)
利用改造的患者自体造血干细胞治疗输血依赖重症α地贫。
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罕见病1:X连锁重症联合免疫缺陷病(X-SCID)
通过自体造血干细胞改造和移植恢复患者免疫系统功能。
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罕见病2:湿疹、血小板减少伴免疫缺陷综合征 (WAS)
探索通过慢病毒载体治疗WAS综合征的方案。
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罕见病3:异染性脑白质营养不良 (MLD)
探索治疗和缓解神经退行性疾病的新型基因治疗方案。
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