α-地中海贫血（α-地贫）是世界范围内高发的单基因遗传病。大约5%的世界人口携带变异的α珠蛋白基因（HBA）。其致病的分子机制是由于HBA1和HBA2基因发生缺失或突变，导致α珠蛋白肽链的合成受到部分或完全抑制。其中如果患者3个α珠蛋白基因发生了缺陷，α珠蛋白的合成严重降低，体内过多的β珠蛋白形成异常的珠蛋白四聚体β4（称为血红蛋白H，即Hb H）。
严重的HbH病患者在临床上需要通过规范长期的输血治疗缓解贫血症状，而长期输血会造成沉重的家庭和社会负担。
目前临床上除了异体造血干细胞移植方案外，尚无有效治疗手段。基于慢病毒载体的自体造血干细胞治疗方案目前已在多种疾病上验证了安全性和有效性，为α-地中海贫血的治愈带来了新的希望。
