对于地中海贫血（简称“地贫”）患者和家庭来说，“输血”和“排铁”这两个词，或许贯穿了他们的整个生活。
许多重型地贫患者在出生后3-6个月就开始出现重度贫血，面色苍白、发育迟缓。为了维持生命，他们需要定期去医院输血，同时长期接受排铁治疗，以避免铁过载对重要器官造成损伤。这不仅带来持续的身体负担，也给患者家庭带来沉重的经济和心理压力，“终身治疗”似乎成为难以摆脱的现实。
而基因治疗，正在改变这一局面。
近日，禾沐基因自主研发的地贫基因治疗产品 hemo-cel（HGI-001注射液）的临床研究成果正式发表于国际权威期刊《Molecular Therapy》。该研究系统报告了5例输血依赖型β-地中海贫血患者接受基因治疗后的长期随访结果，显示患者在治疗后能够恢复稳定自主造血，最长已连续超过5年无需输血（截至26年2月） ，为地贫的功能性治愈提供了重要的临床证据。
这一成果标志着我国自主研发的造血干细胞基因治疗产品，在临床疗效、安全性和长期稳定性方面取得了关键进展，也为地贫患者带来了治愈希望。
改编自 Liu 等，Molecular Therapy，2026
从“终身输血”，到实现稳定自主造血
Hemo-cel是一款基于自体造血干细胞的基因治疗产品，通过慢病毒载体将功能性β-globin基因导入患者自身造血干细胞，从根本上恢复其产生正常血红蛋白的能力。
临床研究数据显示，接受hemo-cel治疗后：
· 患者逐步摆脱对输血的依赖，实现持续38-61个月的输血独立，最长已连续超过5年无需输血（截至2026年2月）
· 患者的身高和体重发育恢复正常生长轨道
· 患者体内铁过载水平得到有效控制，减少长期排铁负担
这意味着，经过基因修复的造血干细胞能够长期存活并持续发挥功能，从根本上改变疾病进程。
对于长期依赖输血的患者而言，这不仅是治疗方式的改变，更是生活质量的根本改善。
长期安全性获得分子水平验证
基因治疗的核心挑战之一，是确保长期安全性。
从hemo-cel的临床研究和长期随访结果来看：
· 未观察到病毒复制异常情况
· 未发现异常克隆扩增现象
· 未观察到与基因治疗载体相关的严重安全风险
这些结果表明，hemo-cel在体内长期稳定发挥作用的同时，未观察到与治疗相关的严重安全风险，为患者的长期安全提供了重要保障。
中国基因治疗迈向国际舞台
在临床研究取得进展的同时，hemo-cel的国际化布局也在持续推进。
目前：
· 中国临床试验申请（IND）已获批，注册临床试验正在稳步推进
· 已获得泰国药监局（TFDA）临床试验批准，首条海外产线落地
· 沙特药监局（SFDA）临床许可申请已进入技术审评阶段
· 正积极拓展与约旦、巴林等中东国家的战略合作
Hemo-cel成为中国少数进入国际临床阶段的造血干细胞基因治疗产品之一，标志着我国自主研发的基因治疗技术正逐步走向国际舞台，并获得全球监管机构和行业的认可。
技术平台能力支撑临床转化
造血干细胞基因治疗是一项高度复杂的系统工程，涉及细胞制备、基因修饰、质量控制以及长期安全监测等多个关键技术环节，对研发和质量体系提出了极高要求。
围绕这些核心环节，禾沐基因已构建完整的造血干细胞基因治疗技术平台，涵盖：
· 慢病毒载体基因导入技术
· CRISPR/Cas基因编辑技术
· 自动化细胞制备系统Celaxi-23
· 载体整合位点分析与长期安全监测技术
上述技术体系为基因治疗产品的安全性、稳定性和可重复性提供了重要保障。
同时，禾沐基因已获得国家高新技术企业、深圳市“专精特新”企业等资质认定，拥有17项专利成果，相关产品和技术曾获得“细胞治疗临床应用杰出成果奖”， 其在研产品也入选了大湾区药品重点品种服务清单。这些技术积累和平台能力，体现了公司在基因治疗领域的技术实力和创新能力，为基因治疗产品的临床推进和长期安全性提供了有力支撑。
愿每一位地贫患者，都能迎来“无贫”的明天❤️
曾经，“终身输血”是许多地贫患者无法摆脱的命运。我们知道，每一位地贫患者和家属，都经历了太多的煎熬和等待。
而今天，禾沐基因正在用技术创新，把“治愈”从希望变成现实——从国内临床试验的稳步推进，到海外市场的顺利拓展；从疗效的持续稳定，到安全性的严格保障，每一步都走得扎实、坚定。
未来，禾沐基因还会继续深耕地贫基因治疗领域，加速hemo-cel的临床试验和产品落地，同时推动基因治疗技术的普惠化，让更多地贫患者能摆脱输血的痛苦，像普通人一样健康生活、拥抱美好未来。
愿每一份坚持，都能迎来回响；愿愿每一位地贫患者，都能被世界温柔以待，早日迎来“无贫”的明天❤️
论文信息
Liu et al. Safety and Efficacy of Hemobeglogene Autotemcel (Hemo-cel) Gene Therapy in Five Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia. Molecular Therapy. Published online 2026.
https://authors.elsevier.com/a/1mgdH5QliSCnwC
