禾沐基因基于自身在造血干细胞基因治疗（HSC-GT）领域多年的研究与转化经验，受邀撰写综述文章《造血干细胞基因治疗产品的研发应用和质量控制》，对HSC-GT领域在产品研发及质量控制方面的关键进展进行了系统梳理，发表于2026年1月《中国细胞生物学学报》“细胞与基因治疗转化研究”专刊。
HSC-GT通过体外修饰患者自体造血干细胞并回输体内，可实现 “一次治疗、终身受益” 的临床目标，综述系统回顾了其基因修饰技术发展脉络，明确当前慢病毒载体与 CRISPR 基因编辑并行发展的技术格局，展望了未来精准化、高效化及体内基因修饰的发展趋势；该领域适应症已从血液系统疾病拓展至代谢、中枢神经系统疾病，而质量研究与控制作为核心关键，围绕造血干细胞特性、基因修饰功效、细胞纯度及安全性四大维度开展，干细胞基础研究进步与高通量测序、人工智能等技术的应用，为质量评估体系升级带来新机遇与更高要求。
图1. 造血干细胞基因治疗示意图
图2. 造血干细胞基因治疗的发展历史
图3. HSC-GT产品的质量研究与控制框架图
依托在 HSC-GT 领域的技术积淀，禾沐基因已建成慢病毒与 CRISPR/Cas 两大基因编辑平台，在优化现有技术的同时自主研发体内靶向编辑平台 TarV，探索创新治疗路径；核心管线 HGI-001、HGI-002 已进入临床阶段，成功帮助多例 β 及 α 地中海贫血患者摆脱输血依赖，更多适应症的临床前研究同步推进。此外，公司持续积累质量研究数据，结合单细胞转录组测序等前沿技术，着力构建更精准、全面的 HSC-GT 质量评估体系。
未来，禾沐基因将继续以临床需求为导向，推进HSC-GT向更精准，更高效，更可及，更稳健的方向发展。
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