深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司

利用华大挖掘和优化的新型基因编辑系统（BEST），结合整合缺陷型慢病毒载体（IDLV），筛选编辑效率更高，脱靶风险更低的基因编辑位点，开发针对β地中海贫血的新型基因治疗方案。