禾沐基因HGI-001注射液治疗输血依赖型β地中海贫血Ⅰ期临床研究启动会顺利举行!

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2024年6月12日,深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司(以下简称:禾沐基因)发起的HGI-001注射液治疗输血依赖型β地中海贫血注册Ⅰ期临床研究启动会在组长单位广西医科大学第一附属医院血液内科顺利召开。广西医科大学第一附属医院主要研究者赖永榕教授、刘容容教授及团队成员,机构办钟培林老师,禾沐基因CEO刘超博士、临床部负责人孙海刚等相关人员出席了会议

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参会人员合影

启动会上,赖永榕教授表示,输血依赖型地贫患者需要长期输血及祛铁治疗,由此带来沉重的家庭经济压力和社会负担。除了异体基因治疗,自体基因治疗给患者带来了可以治愈的希望,且能够避免异体的免疫排斥等诸多问题。

刘超博士表示,HGI-001注射液产品是禾沐基因首个进入注册性临床研究的品种,该产品前期经过IIT临床研究已经帮助5位患者彻底摆脱了输血,获批IND和本次启动会标志着HGI-001注射液产品进入了一个新的发展阶段。临床专家和申办方人员在会议上就项目的入排标准、操作流程等进行了详细具体的讨论,为项目的实施奠定了良好的基础。

HGI-001注射液是一种基于自体造血干细胞的基因治疗产品,通过在体外利用慢病毒载体对患者缺陷的造血干细胞进行基因改造,将改造后的造血干细胞回输到患者体内后,新分化产生的红细胞将能够恢复β珠蛋白的比例和血红蛋白的功能,从而减少患者对输血的依赖,达到治疗β地中海贫血的目的。禾沐基因将全力推进HGI-001注射液产品的临床进展,惠及更多的地贫患者,将和各方鼎力合作,为“天下无贫”的大目标共同努力。

关于禾沐基因

禾沐致力于治疗血红蛋白疾病,力求实现天下无“贫”大目标。


秉承“基因科技造福人类”的愿景和使命,通过与深圳华大生命科学研究院及华大其他部门的紧密合作,以及借助华大集团在医疗健康领域的渠道影响力,至今已产出专利成果17项,目前重点开发第一序列产品HGI-001注射液(针对输血依赖型β地中海贫血)IND申报已获批,目前正在筹备开展注册临床试验。


具备独立的研发能力和完善的质量管理体系,拥有慢病毒基因导入和CRISPR/Cas基因编辑两大基因改造技术平台,建有约1000平米GMP厂房、多条在研产品管线及40人+的运营团队,持续专注于基因治疗载体和基因改造技术的研发和应用。


禾沐将持续秉承“基因科技造福人类”和天下无“贫”的使命,为守护重型地贫病患的健康福祉而不懈努力!


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