
参会人员合影
启动会上,赖永榕教授表示,输血依赖型地贫患者需要长期输血及祛铁治疗,由此带来沉重的家庭经济压力和社会负担。除了异体基因治疗,自体基因治疗给患者带来了可以治愈的希望,且能够避免异体的免疫排斥等诸多问题。
刘超博士表示,HGI-001注射液产品是禾沐基因首个进入注册性临床研究的品种,该产品前期经过IIT临床研究已经帮助5位患者彻底摆脱了输血,获批IND和本次启动会标志着HGI-001注射液产品进入了一个新的发展阶段。临床专家和申办方人员在会议上就项目的入排标准、操作流程等进行了详细具体的讨论,为项目的实施奠定了良好的基础。
HGI-001注射液是一种基于自体造血干细胞的基因治疗产品,通过在体外利用慢病毒载体对患者缺陷的造血干细胞进行基因改造,将改造后的造血干细胞回输到患者体内后,新分化产生的红细胞将能够恢复β珠蛋白的比例和血红蛋白的功能,从而减少患者对输血的依赖,达到治疗β地中海贫血的目的。禾沐基因将全力推进HGI-001注射液产品的临床进展,惠及更多的地贫患者,将和各方鼎力合作,为“天下无贫”的大目标共同努力。
禾沐致力于治疗血红蛋白疾病,力求实现天下无“贫”大目标。
秉承“基因科技造福人类”的愿景和使命,通过与深圳华大生命科学研究院及华大其他部门的紧密合作,以及借助华大集团在医疗健康领域的渠道影响力,至今已产出专利成果17项,目前重点开发第一序列产品HGI-001注射液(针对输血依赖型β地中海贫血)IND申报已获批,目前正在筹备开展注册临床试验。
具备独立的研发能力和完善的质量管理体系,拥有慢病毒基因导入和CRISPR/Cas基因编辑两大基因改造技术平台,建有约1000平米GMP厂房、多条在研产品管线及40人+的运营团队,持续专注于基因治疗载体和基因改造技术的研发和应用。
禾沐将持续秉承“基因科技造福人类”和天下无“贫”的使命,为守护重型地贫病患的健康福祉而不懈努力!