深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司

慢病毒载体目的基因的启动子元件对治疗效果有着决定性影响。本平台通过对造血系统高通量测序数据综合分析，挖掘各细胞类群特异表达基因和启动子元件，并在此基础上构建偶联不同标签序列（Barcode）的启动子文库，对启动子转录效率进行评估，实现基因表达调控元件的高通量筛选。采用优化的启动子元件能够有效增强效应基因在目的细胞中的表达效率和特异性，提高基因治疗的安全性和有效性。